英國成為世界上第一個批準基于Crispr基因編輯療法的國家,監管機構批準了一種治療鐮狀細胞病和β地中海貧血的療法。
英國藥品和保健產品管理局批準了這種名為Casgevy的療法。該療法由由Vertex Pharmaceuticals和Crispr Therapeutics共同開發。這種藥物可以用于代替骨髓移植。
Crispr是一種基于細菌免疫系統的靈活高效的基因編輯工具。科學家珍妮弗?道德納(Jennifer Doudna)和?,敿~埃勒?沙爾龐捷(Emmanuelle Charpentier)于2012年發現了Crispr,并因此于2020年獲得諾貝爾獎。
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