一家美國初創企業首次成功使用一種被注入體內、針對某內臟器官的Crispr基因編輯療法來治療患者。
由諾貝爾獎(Nobel Prize)得主珍妮弗?道德納(Jennifer Doudna)與人共同創立的Intellia Therapeutics公司的早期試驗數據標志著Crispr療法取得了突破，表明科學家已經克服了此前該技術僅能用于編輯體外細胞或眼內細胞的局限。
這家總部位于波士頓的初創企業與生物技術公司再生元制藥(Regeneron)合作，治療轉甲狀腺素淀粉樣變性(transthyretin amyloidosis)。患上這種破壞性很大的嚴重疾病后，隨著問題蛋白的沉積，患者的心臟和神經系統受到損害，從而縮短他們的預期壽命。
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